诺华(NVS.US)siRNA疗法Leqvio再获FDA批准用于降低LDL-C

亚汇网获悉，江苏诺华（Novartis）(NVS.US)公司今日宣布，美国FDA已批准其每年两次给药的小干扰RNA（siRNA）疗法Leqvio（inclisiran）的扩展适应症申请，允许其作为单药，与饮食控制和运动联合使用，以降低成人高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。根据新闻稿，美国FDA根据该PCSK9靶向疗法降低LDL-C的积极数据，主动要求更新该药品的标签。

更新后的药品标签去除了Leqvio必须与他汀类药物联合使用或在其基础上使用的限制。其他更新内容还包括将标签中“原发性高脂血症”一词统一修改为更具体的“高胆固醇血症”，以更准确地强调Leqvio在降低LDL-C方面的治疗作用。

Leqvio是一款“first-in-class”、靶向PCSK9 mRNA的siRNA疗法，最初于2021年12月获得美国FDA批准，作为饮食和他汀类药物治疗的辅助药物，用于治疗患有原发性高脂血症的成年患者，包括杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）患者，以降低其LDL-C的水平。PCSK9蛋白的作用是抑制低密度脂蛋白（LDL）受体的回收和再利用。因此，降低PCSK9蛋白的水平可以让更多LDL受体回到肝细胞表面，与更多LDL结合，将它们从血液中清除。新闻稿指出，它是首个能够降低LDL-C的siRNA疗法。